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人类35%遗传病由它导致 施一公说年内要完成攻关

科技资讯  2017年10月29日 19:39  来源:新浪科技
摘要:新浪科技讯10月29日晚间消息,2017未来科学大奖颁奖典礼暨未来论坛年会于10月28-29日在京举行。清华大学副校长、中国科学院院士、2017年未来科学大奖-生命科学奖获奖者施一公发表主题演讲。
施一公施一公

  新浪科技讯 10月29日晚间消息,2017未来科学大奖颁奖典礼暨未来论坛年会于10月28-29日在京举行。清华大学副校长、中国科学院院士、2017年未来科学大奖-生命科学奖获奖者施一公发表主题演讲。

  对于此次因对”RNA剪接体的结构及机制“的研究而获奖,施一公表示,其实从二十年前拿到普林斯顿助理教授开始就很想做剪接体的研究,而在十年前回到清华后,2007年开始在实验室布局做剪接体,通过清华大学设施购置了亚洲第一台能够工作的300千伏的电镜。

  “这个不是一个意外,我和我的同事通过事先的判断意识到冷冻电镜的革命即将开始,我们可以说这是一个赌博,我们赌对了,所以当冷冻电镜产生革命的时候,清华也马上成为整个世界冷冻电镜技术开发和应用中心”,施一公介绍称,实验室利用这个平台解析了来自于酵母的第一个剪接体的结构,这也是人类第一次看到了剪接体如何工作。“其实剪接体就是一个蛋白质介导的金属RNA酶,这是第一次向人类证明这一点。”

  而在酵母之后,人类剪接体成了实验室的另外一个目标,施一公团队已经开始下一步的攻关过程,“三个月之前进行的人源的第一个剪接体的结构,目前我们对整个剪接体的研究进入了新阶段,我相信一年之内可以对整个人源剪接体完全搞清楚。”

  解析剪接体的结构和机制的意义是什么?

  施一公表示,目前人类35%的遗传疾病或由选在择性剪接异常所导致,例如视网膜色素变性,脊髓性肌肉萎缩症,慢性淋巴细胞性白血病等。在将人源剪接体的结构和机制研究清楚后,对于相关疾病的治疗与药物研发均有重大意义。

  “去年12月,美国食品药品检验据批准的第一个针对剪接体从现象到机理到药物研发的药,这是专门针对刚才我所说的十分严重的剪接体疾病叫做SMA(脊髓性肌萎缩症),这个药十分昂贵,第一年要75万美元一个病人,从那以后每年有37万五千美元才能够把这个病控制住”,施一公说,但十分可喜的是这个药用到病人身上十分有效,病人可以到现在为止都活得比较健康。(张俊)